Инструменты редактирования генома позволяют редактировать ДНК человека. В частности, технология CRISPR/Cas9 работает по принципу "молекулярных ножниц". Комплекс связывается с нужным участком генома, в котором белок Cas9 разрезает ДНК. Клетка пытается устранить разрыв. Если в этот момент "представить" ей нужный генетический материал, то клетка самостоятельно включит его в свою ДНК.
"Эти "ножницы" нужно правильно доставить к клеткам, которые отвечают за развитие болезни. Наша научная группа разработала полимерный носитель, обладающий рядом свойств, в который можно загружать несколько типов генетического материала, это очень важно для процесса редактирования генома. Носитель доставляет генетический материал в органы, туда, где есть необходимость модификации клеток для лечения заболевания. Происходит высвобождение генетического материала в эти клетки", - приводит пресс-служба слова заведующего лабораторией микрокапсулирования и управляемой доставки биологически активных соединений СПбПУ Александра Тимина.
Ученый отметил, что сейчас очень активно развивается генная терапия и в связи с этим возникает необходимость применять инструменты редактирования генома, в котором используются две молекулы РНК и ДНК, и доставлять их в одном носителе.
В ходе исследования ученые рассматривали различные методы доставки генетического материала и сравнивали их с имеющимися аналогами - технологиями, которые разрабатывают ведущие вузы США и Китая. Научная группа делала анализ по разным показателям: эффективность редактирования, доставки, токсичность носителя. Ученые выявили преимущества собственной разработки по некоторым параметрам по сравнению с имеющимися аналогами.
Работа была выполнена при поддержке гранта под руководством профессора Глеба Сухорукова.
Что касается технологического механизма применения этой разработки, то в случае онкологических заболеваний исследователи при помощи микроинъекций вкалывают носители непосредственно в саму опухоль, либо вводят носители в кровоток. Чтобы носители достигли нужного органа, к ним прикрепляют "маячки" - антитела, которые способны связываться с рецепторами на поверхности пораженных клеток.
"Разработанный носитель является высокоэффективным, низкотоксичным и обладает возможностью модификации поверхности различными направляющими лигандами. Кроме того, данная технология способна защищать генетический материал при попадании в организм от преждевременной деградации под воздействие различных биологических факторов, так, чтобы сохранить все свойства и структуру генетического материала. Сейчас разработка находится на стадии доклинических испытаний и исследуется на лабораторных животных", - сказал директор центра "RASA-Политех" в СПбПУ Игорь Радченко.
В будущем ученые планируют провести эксперимент совместно с партнерами из Бельгии - протестировать разработанную технологию при заболевании ВИЧ.
Результаты исследования представлены в научной статье в журнале Biomaterials.
